近日，我校腫瘤所施明教授、鄭駿年教授（通訊作者）團(tuán)隊(duì)和徐醫(yī)附院血液科王瑩博士、曹江副教授（第一作者），徐開林教授、李振宇教授（通訊作者）在國際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊J Clin Oncol（IF: 44.5，中科院分區(qū)：醫(yī)學(xué)一區(qū)TOP期刊）發(fā)表了BCMA CAR-T和CD19 CAR-T聯(lián)合治療多發(fā)性骨髓瘤的重要研究成果。

多發(fā)性骨髓瘤是第二大血液系統(tǒng)腫瘤，BCMA是多發(fā)性骨髓瘤治療的理想靶標(biāo)。2021年3月，全球首個(gè)靶向BCMA的CAR-T產(chǎn)品在美國獲批上市。其上市申請(qǐng)主要基于發(fā)表于2021年2月的《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志的II期臨床試驗(yàn)結(jié)果：客觀緩解率（ORR）73%，完全或更好的緩解率（CR + sCR）33%，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為8.8個(gè)月。但是，復(fù)發(fā)率居高不下將成為阻礙BCMA CAR-T廣泛臨床應(yīng)用的重要障礙。20項(xiàng)BMCA CAR-T臨床試驗(yàn)的薈萃分析發(fā)現(xiàn)，平均復(fù)發(fā)率為45% 。

不能有效清除腫瘤干細(xì)胞可能是造成BCMA CAR-T治療后疾病復(fù)發(fā)的主要原因之一。近期有研究發(fā)現(xiàn)，多發(fā)性骨髓瘤干細(xì)胞表達(dá)CD19。我校腫瘤所科研團(tuán)隊(duì)率先在國際上提出同時(shí)靶向多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞和腫瘤干細(xì)胞的創(chuàng)新理念，在有效治療腫瘤的同時(shí)，從源頭上遏制復(fù)發(fā)。該團(tuán)隊(duì)分別研發(fā)了人源化CD19 CAR-T和BCMA CAR-T，與附屬醫(yī)院血液科合作開展BCMA CAR-T和CD19 CAR-T聯(lián)合治療多發(fā)性骨髓瘤的探索性臨床研究。

小樣本短期隨訪的研究結(jié)果于2019年發(fā)表在Lancet Haematol，并入選當(dāng)期雜志封面文章。2021年1月，經(jīng)CD19 CAR-T + BCMA CAR-T聯(lián)合治療的巴基斯坦患者在徐醫(yī)附院出院，中央電視臺(tái)中文國際頻道（CCTV-4）1月23日《今日環(huán)球》欄目對(duì)此進(jìn)行了特別報(bào)道，新華社客戶端1月25日刊發(fā)報(bào)道，點(diǎn)擊量超百萬。

本次發(fā)表于J Clin Oncol雜志的是該研究的大樣本長期隨訪研究結(jié)果，入組62例患者，中位隨訪時(shí)間21.6個(gè)月，ORR: 91.9%，sCR+CR: 59.6%，mPFS: 18.3個(gè)月，療效好于首個(gè)上市的BCMA CAR-T產(chǎn)品。

據(jù)悉，在長三角國家技術(shù)創(chuàng)新中心、江蘇省產(chǎn)研院的指導(dǎo)和徐州市經(jīng)開區(qū)支持下，我校腫瘤所科研人員正在積極籌建集細(xì)胞治療藥物研發(fā)、轉(zhuǎn)化、臨床應(yīng)用為一體的新型研發(fā)機(jī)構(gòu)，即長三角國創(chuàng)中心專研所，這將進(jìn)一步加快我校創(chuàng)新科研成果的臨床應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化。