近日，在長三角國家技術(shù)創(chuàng)新中心細(xì)胞治療藥物研究所（即江蘇崛創(chuàng)生物）揭牌儀式上，由江蘇崛創(chuàng)生物與復(fù)星凱特聯(lián)合開發(fā)的雙靶向CAR-T細(xì)胞藥物研發(fā)管線進(jìn)行了全球發(fā)布，雙方將聯(lián)合推進(jìn)新一代CAR-T療法轉(zhuǎn)化落地。

日前，此項(xiàng)研發(fā)管線再獲重大進(jìn)展，在自身免疫性疾病臨床治療上取得可喜療效。一位慢性格林巴利綜合征患者在徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院接受該CAR-T細(xì)胞藥物治療三周后，疾病相關(guān)癥狀得到顯著改善，運(yùn)動(dòng)功能大幅提升，10米步行測試的完成時(shí)間由18秒提升至10秒；患者四肢遠(yuǎn)端感覺障礙減輕，腦脊液蛋白指標(biāo)較治療前下降。患者于2022年12月21日順利出院，這是全球首例接受CAR-T治療的慢性格林巴利綜合征患者，此次治療也為神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病的治療提供了創(chuàng)新思路。

慢性格林巴利綜合征(CIDP)是一種獲得性免疫介導(dǎo)的周圍神經(jīng)炎性脫髓鞘病，目前尚無根治方法，需要長期使用免疫抑制藥物。但即使是長期服藥，一些患者的疾病仍會逐漸加重。

徐醫(yī)附院神經(jīng)內(nèi)科崔桂云主任介紹，徐醫(yī)附院神經(jīng)內(nèi)科是江蘇省首批臨床重點(diǎn)專科，具有較強(qiáng)的人才優(yōu)勢、雄厚的實(shí)力及突出的醫(yī)療特色。本次雙靶向CAR-T細(xì)胞藥物成功治療慢性格林巴利綜合征患者，為科室在神經(jīng)內(nèi)科疑難病癥診治方面開辟了新領(lǐng)域。

患者主管醫(yī)生張偉博士表示，慢性格林巴利綜合征的特點(diǎn)是肢體進(jìn)行性無力和感覺障礙，其復(fù)發(fā)和難治的特性使很多患者致殘。“在使用雙靶向CAR-T細(xì)胞治療該患者的過程中，我們初期觀察到了確切的臨床療效，盡管患者出現(xiàn)了發(fā)熱、血壓輕度降低的不良反應(yīng)，但都為一過性，經(jīng)對癥處理均得到了很好控制。雖然此次CAR-T治療的遠(yuǎn)期療效還有待進(jìn)一步觀察，但依據(jù)患者之前的病情和病程，本次治療能在短時(shí)間內(nèi)取得如此好的療效，充分展示了技術(shù)創(chuàng)新在治療復(fù)雜難治性疾病中的巨大潛力。”

雙靶向CAR-T細(xì)胞技術(shù)源于徐州醫(yī)科大學(xué)腫瘤生物治療研究所的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)。該團(tuán)隊(duì)在國內(nèi)率先開展細(xì)胞治療研究，經(jīng)20余年的基礎(chǔ)研究與臨床轉(zhuǎn)化，現(xiàn)已擁有海外優(yōu)青、江蘇雙創(chuàng)人才、江蘇省特聘醫(yī)學(xué)專家、江蘇省特聘教授等一批具備深厚研發(fā)底蘊(yùn)、豐富創(chuàng)新經(jīng)驗(yàn)的高層次技術(shù)人才。在細(xì)胞治療藥物領(lǐng)域，腫瘤生物治療研究所建設(shè)有國家地方聯(lián)合工程實(shí)驗(yàn)室等共12個(gè)國家和省部級創(chuàng)新平臺。近期，長三角國家技術(shù)創(chuàng)新中心細(xì)胞治療藥物研究所（即崛創(chuàng)生物）簽約落地，更使得該團(tuán)隊(duì)在產(chǎn)業(yè)化方面邁出堅(jiān)實(shí)一步。

該研發(fā)團(tuán)隊(duì)帶頭人、徐州醫(yī)科大學(xué)校長鄭駿年教授表示，團(tuán)隊(duì)將進(jìn)一步推進(jìn)研發(fā)與臨床應(yīng)用的有機(jī)結(jié)合，實(shí)現(xiàn)優(yōu)勢互補(bǔ)，共同推進(jìn)細(xì)胞藥物在復(fù)雜難治性疾病治療中的科研成果轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，努力造福廣大患者。

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